modificatori di malattia
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Skyhawk condivide uno sguardo più approfondito sui dati di SKY-0515, più un’anteprima sull’espansione dell’accesso allo studio negli Stati Uniti
⏱️ 6 min di lettura | Sono disponibili i nuovi dati a 12 mesi di SKY-0515 di Skyhawk e tutte e quattro le misure che compongono la cUHDRS sono al livello basale o superiori, superando il declino naturale previsto. Inoltre, un primo sguardo all’espansione dei siti di studio negli Stati Uniti.
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L’altra scarpa cade: uniQure condivide i piani per presentare la domanda di autorizzazione alla FDA per AMT-130
⏱️ 9 min di lettura | Dopo un anno turbolento, uniQure ha condiviso notizie incoraggianti: la FDA ha accettato che i dati dello studio di Fase I/II possano servire come base per una domanda che potrebbe portare all’approvazione di AMT-130 negli Stati Uniti.
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Un secondo percorso: uniQure pianifica la richiesta di approvazione per AMT-130 nel Regno Unito
⏱️ 6 min di lettura | Mentre il percorso normativo negli Stati Uniti per AMT-130 rimane complicato, uniQure ha annunciato piani per richiedere l’approvazione della sua terapia genica per la MH nel Regno Unito. Ecco cosa significa e cosa potrebbe accadere in futuro.
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Due anni dopo: nuovi dati dall’estensione a lungo termine di PIVOT-HD per votoplam
⏱️10 min di lettura | PTC Therapeutics ha condiviso i dati a 2 anni per votoplam, una pillola giornaliera per l’abbassamento della HTT. I partecipanti allo Stadio 2 hanno mostrato un rallentamento della progressione della malattia fino al 52%. Ecco cosa mostrano i dati, cosa manca ancora e il lancio della sperimentazione di Fase 3.
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Importanti progressi negli strumenti di editing del genoma di nuova generazione per la malattia di Huntington
Il lavoro con le tecniche di editing del genoma (dita di zinco e CRISPR) avvicina questi strumenti all’uso negli studi clinici sull’HD
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Misurare la proteina huntingtina dannosa nel liquido che bagna il cervello
Come sapremo se i trattamenti che riducono l’HD stanno funzionando? Nuovi progressi nella rilevazione dell’huntingtina mutata.
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Prana Biotech pubblica i dati del modello animale della malattia di Huntington per PBT2
Prana Biotechnology ha rilasciato dati che dimostrano che il loro farmaco, PBT2, è efficace nei modelli animali di HD
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Doppio successo per il silenziamento genico dell’RNAi dell’huntingtina
2 buone notizie per il silenziamento genico dell’RNAi nell’HD: è sicuro per sei mesi e un modo per trattare aree cerebrali più grandi
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La silenziazione genica con ASO raggiunge più in profondità, dura più a lungo
Silenziare il gene della huntingtina con farmaci ASO raggiunge più in profondità, dura più a lungo ed è sicuro. Presto una sperimentazione sull’uomo?
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Silenzio genico per l’HD: il punto della situazione
Il silenzio genico è così promettente come sembra per l’HD, e cosa potrebbe riservare il futuro?