anti-senso
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SOM3355 si avvia alla fase 3 con il supporto di EMA e FDA
SOM3355, un farmaco per aiutare a gestire i sintomi della MH, ha ricevuto un parere positivo dall’EMA per la designazione di farmaco orfano e l’azienda è in linea con la FDA dopo il suo incontro di fine fase 2. Si prevede che uno studio globale di fase 3 inizierà nel 2026.
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Svelare i segreti della riparazione del DNA
La struttura della macchina molecolare MutSβ ci fornisce ulteriori indizi sul meccanismo di espansione delle ripetizioni CAG e su come possiamo prenderlo di mira.
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Cade il primo domino: La terapia genica AMT-130 rallenta la malattia di Huntington in uno studio di riferimento
In un aggiornamento, uniQure riferisce che la sua terapia genica sperimentale, AMT-130, ha il potenziale di rallentare la progressione della malattia di Huntington in uno studio clinico chiave.
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Premio HDBuzz 2025: RM-“perché” mi sento così? In che modo la risonanza magnetica ci aiuta a capire perché le persone con la malattia di Huntington a volte non sono consapevoli dei propri sintomi
Siamo orgogliosi di annunciare Jenna Hanrahan come vincitrice del Premio HDBuzz 2025! Le persone con la malattia di Huntington potrebbero non essere consapevoli dei propri sintomi, non per negazione ma a causa di reali cambiamenti nel cervello. Le scansioni RM offrono nuovi indizi su ciò che sta accadendo.
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PROVE nell’editoria: taglio dei dati sulla Pridopidina
La pridopidina è stata testata per decenni come potenziale trattamento dell’HD. L’ampio studio PROOF-HD non ha raggiunto i suoi obiettivi principali, ma i suoi risultati sono ora pubblicati. La pubblicazione rende disponibili i dati completi, aiutando la comunità dell’HD a imparare dallo studio.
Da Dr Leora Fox -
Premio HDBuzz 2025: ACTing on HD: Esplorare la Terapia dell’Accettazione e dell’Impegno per Migliorare la Salute Mentale nelle Persone con Malattia di Huntington e nei loro Caregiver
Siamo orgogliosi di annunciare Nicolo Zarotti come vincitore del Premio HDBuzz 2025! Un nuovo caso clinico mostra che la Terapia dell’Accettazione e dell’Impegno (ACT) può migliorare l’umore e aumentare la qualità della vita per le persone con HD, e aiutare anche i caregiver.
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Agosto 2025: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
Dall’orario dei pasti alla salute dei muscoli, dai microbi intestinali alla riparazione del DNA, la ricerca sull’HD di agosto ha messo in luce nuove intuizioni e strategie di speranza. Nuovi biomarcatori, mappe proteiche e indizi sullo stile di vita puntano a una diagnosi più precoce e alla speranza di trattamenti più intelligenti.
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Luglio 2025: Questo mese nella ricerca sulla malattia di Huntington
La carrellata di ricerche sull’Huntington di luglio: Scansioni cerebrali, editing genico, cellule gliali e persino smartphone rivelano nuovi modi per individuare e trattare l’Huntington. Dal sonno all’energia delle cellule, la scienza si sta concentrando sulla speranza di interventi più precoci e intelligenti.
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La Pridopidina incontra un ostacolo: L’EMA dice no all’approvazione del trattamento per la malattia di Huntington
L’EMA ha respinto la pridopidina per il trattamento della MH in Europa. Sebbene deludente, questo risultato è in linea con i dati della sperimentazione. Prilenia pianifica ulteriori studi e, nonostante le battute d’arresto, la ricerca sulla MH nel 2025 continua a portare slancio e speranza.
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Fermare la palla di neve genetica: Come una semplice interruzione genetica rallenta la malattia di Huntington
La mutazione della malattia di Huntington peggiora nel tempo come una pericolosa valanga. Sfruttando la potenza dello strumento di editing genetico CRISPR, gli scienziati potrebbero aver trovato un modo per interrompere la mutazione HD e ritardare l’insorgenza della malattia.
Da AJ Keefe